sb685.com:孤儿药研发、转化医学与基因治疗的新希望

孤儿药研发、转化医学与基因治疗的新希望
2019年10月30日 17:40 www.sb88.com

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导言:9月20日下午,由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(以下简称CORD)主办、深圳市医学会支持的2019第八届中国罕见病高峰论坛在深圳隆重开幕,来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门共计110多位讲者,以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友等超过900人参加大会,共同为罕见病医学研究、药物研发、社会关爱等领域发展建言献策。

 9月21日三大会场同时进行,图为平行会场之二 现场 9月21日三大会场同时进行,图为平行会场之二 现场

在本次会场中,罕见病基因治疗新进展、罕见肿瘤诊疗新进展、孤儿药研发和转化医学三大专题依次进行。目前国际上已确认的罕见病大约有7000多种,其中绝大多数都与遗传因素有关,单个位点的基因突变就可能会导致某种蛋白合成障碍,进而导致临床症状。因此,基于基因突变为原理的基因治疗方法备受关注。在基因治疗的专题中,来自国内外的专家学者分别从基因编辑技术、遗传性视神经病变、基因疗法等切入,进行详尽的论述。据介绍,自第一个罕见病基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。基因治疗的发展将孤儿药的研发及罕见病的治疗带来新的希望。

 王丽莉,教授,宾夕法尼亚大学,美国 王丽莉,教授,宾夕法尼亚大学,美国
  李斌,教授,华中科技大学同济医学院附属同济医院眼科主任  李斌,教授,华中科技大学同济医学院附属同济医院眼科主任

李斌,教授,华中科技大学同济医学院附属同济医院眼科主任

 杨辉,博士,中科院上海生命科学研究院神经科学研究所研究员 杨辉,博士,中科院上海生命科学研究院神经科学研究所研究员
 肖啸,教授,美国北卡罗来纳大学,美国 肖啸,教授,美国北卡罗来纳大学,美国

 

 嘉宾讨论(左起:李斌、肖啸、王丽莉、杨辉) 嘉宾讨论(左起:李斌、肖啸、王丽莉、杨辉)

在第二场罕见肿瘤诊疗新进展的专题中,由CORD罕见肿瘤中国项目协调人顾洪飞主持。罕见肿瘤作为罕见病中独特的一部分,近几年来越来越受到科研人员、医生等各界的关注。在国内,罕见肿瘤患者往往面临疾病诊断不清、医院诊断手段局限、医生认识不足等问题,很多患者在得到正确诊断时已经到了晚期。会上,专家们分别以神经纤维瘤、消化系统来源神经内分泌肿瘤、恶性黑色素瘤等展开实例论述,并总结分析国内罕见肿瘤的机遇与挑战,鼓励各机构团体间加强合作,共同推进罕见肿瘤诊疗水平的进步。

 顾洪飞,CORD罕见肿瘤中国项目协调人 顾洪飞,CORD罕见肿瘤中国项目协调人
 郭呈瑞,上海交通大学附属第九人民医院 郭呈瑞,上海交通大学附属第九人民医院
 陈洁,中山大学附属第一医院消化内科副主任 陈洁,中山大学附属第一医院消化内科副主任
 方美玉,教授,浙江省肿瘤医院综合肿瘤内科副主任 方美玉,教授,浙江省肿瘤医院综合肿瘤内科副主任
嘉宾讨论(左起:李玮、顾洪飞、方美玉、陈洁、郭呈瑞)

注:李玮,罗氏制药中国医学事务部副总裁嘉宾讨论(左起:李玮、顾洪飞、方美玉、陈洁、郭呈瑞) 注:李玮,罗氏制药中国医学事务部副总裁

 

罕见病患者群体较少,市场需求小,很多药企缺乏动力去投入大量资源研发孤儿药,使得孤儿药从研发到临床的转化过程困难重重,只靠一方的力量很难克服。在孤儿药研发和转化医学的会议上,华领医药生物研发总监、CORD高级顾问金晓玮博士担任主持。会中,专家们强调罕见病患者信息收集的重要性、讲解孤儿药研发流程,并以实例详尽讲解疾病的临床特点、诊断流程、干预方法等,同时指出中国在全球孤儿药研发浪潮中应该扮演的重要角色,应主动参与其中贡献力量。

金晓玮,博士,华领医药生物研发总监、CORD高级顾问金晓玮,博士,华领医药生物研发总监、CORD高级顾问
 倪永昊,博士,默克中国研发中心总裁,德国 倪永昊,博士,默克中国研发中心总裁,德国
 王璘,医学博士,武田亚洲开发中心负责人、副总裁,全球研发医药科学及发展运营 王璘,医学博士,武田亚洲开发中心负责人、副总裁,全球研发医药科学及发展运营
 Hans-Juergen Fuelle,博士,诺华全球药物研发及治疗领域负责人,瑞士 Hans-Juergen Fuelle,博士,诺华全球药物研发及治疗领域负责人,瑞士
 邱正庆,教授,中国医学科学院北京协和医院儿科副主任 邱正庆,教授,中国医学科学院北京协和医院儿科副主任
 Hans-Juergen Fuelle,博士,诺华全球药物研发及治疗领域负责人,瑞士 Hans-Juergen Fuelle,博士,诺华全球药物研发及治疗领域负责人,瑞士
 刘宏宇,博士,德益阳光生物技术公司董事长兼总裁 刘宏宇,博士,德益阳光生物技术公司董事长兼总裁
 会议现场图 会议现场图

2019第八届中国罕见病高峰论坛大会正在火热进行中,这是一场规模盛大的国际性罕见病大会,大会持续到22日下午,迎来110多位权威专家学者、行业领导者、医药巨头、患者组织等,带来罕见病领域的行业前沿动态和最新成果。您想问什么、想看什么、想对专家们说点什么,都可以加入我们、和我们互动,详情请关注CORD官方微博@罕见病信息网。

 

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